据孙强研究员介绍,体细胞克隆猴的重要性在于能在一年内产生大批遗传背景相同的模型猴。“使用体细胞在体外有效地做基因编辑,准确地筛选基因型相同的体细胞,用核移植方法产生基因型完全相同的大批胚胎,用母猴载体怀孕出生一批基因编辑和遗传背景相同的猴群。这是制作脑科学研究和人类疾病动物模型的关键技术。”
除了在基础研究上有重大意义外,此项成果也为解决我国人口健康领域的重大挑战做出贡献。据介绍,利用体细胞克隆技术制作脑疾病模型猴,为人类面临的重大脑疾病的机理研究、干预、诊治带来前所未有的光明前景。
“当前很多神经精神疾病不能得到有效治疗的一个重要原因是,药物研发通常使用的小鼠模型和人类相差甚远,在小鼠模型上花费巨大资源筛选到的候选药物用在病人身上大都无效或有不可接受的副作用。”孙强说。体细胞克隆猴的成功,以及未来基于体细胞克隆猴的疾病模型的创建,将有效缩短药物研发周期,提高药物研发成功率,使我国率先发展出基于非人灵长类疾病动物模型的全新医药研发产业链,促进针对阿尔茨海默病、自闭症等脑疾病,以及免疫缺陷、肿瘤、代谢性疾病的新药研发进程。

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